细胞治疗是指采用生物工程方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、功能修饰及特殊培养等处理后，使这些细胞具有修复受损组织再生、增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。
基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目的基因或与宿主细胞染色体整合，或不整合但能在细胞中表达，起到治疗疾病的目的，可分为体内基因治疗和体外基因治疗。细胞和基因治疗（以下简称CGT）作为新兴治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。
细胞和基因产业境外现状
据ASCGT 数据，截至2022年全球3633项CGT临床试验中，2024项为基因治疗管线，803项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线。从全球CGT在研药物适应症分布来看，肿瘤和罕见病药物位居前列。截至2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞产品和21种干细胞产品，全球细胞与基因治疗正处于高速发展阶段。
2016年至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年增长率为153%。预计未来CGT市场规模仍保持快速增长趋势，2025年全球整体市场规模预计为305.4亿美元，2021到2025年全球CGT市场复合年增长率预计为71%。全球细胞和基因产业迈入了高速发展期，将对相关法律法规和行业监督管理提出严峻考验。
美国：美国已将CGT提升到国家战略高度。近日美国FDA表示，从2023年开始，CGT获批将进入爆发期，每年预计将超过10款，对应的基因编辑疗法审核面临前所未有的挑战。为此，美国FDA专门制定了两步方案来推进CGT审核的高效、安全，第一步：2023年3月正式成立“超级办公室”，这是FDA生物制品评估和研究中心（CBER）成立的第一个超级办公室，旨在简化流程，提高审批效率；第二步：修订监管范式，使之更专业、精准。
美国对细胞与基因疗法的重视不止于此，2023年3月，白宫发布了一份长达64页的报告《美国生物技术和生物制造的明确目标》，重点发布针对五大领域的具体目标，其中就包括改善CGT产能和基因编辑技术，主要为：
（1）改善CGT产能：5年内，提高CGT疗效，扩大用于开发细胞疗法的技术，使患者的细胞存活率至少达到75%；20年内，扩大CGT生产规模，并将其生产成本降低九成。
（2）先进的基因编辑技术：5年内，提高基因编辑效率，进一步开发用于临床的基因编辑系统，以便在几乎没有副作用的情况下，治愈10种已知遗传疾病；20年内，加强生物制造生态系统；每年至少生产500万剂量的治疗性基因编辑系统。
日本：日本积极推动细胞与基因治疗产品的审评，并走在世界前列。不同于中美审评分类，日本药监局（PMDA）与厚生劳动省（MHLW）将细胞与基因治疗产品并入到“再生医疗产品”，将其单独设定为除药品、医疗器械、化妆品外的第四类医疗产品，并颁发对应的相关法律法规进行监管，如2014年颁布的两部法规：《再生医学安全法案》与《药品和医疗器械法》。为了加快再生医疗产品的快速实用化，日本政府引入快速审批制度，即只要申请人的临床试验能够证明再生医疗产品的安全性，并推定产品具备有效性，就能获得附条件、附期限批准上市，在具备专业人员及设施条件的医疗机构中进行使用，但注意要向患者说明风险情况，获得其同意后才可进行。
从2007年至今，日本已批准上市15款再生医疗产品，多数为自体来源的成体干细胞产品，少部分为同种异体来源的细胞产品或者病毒/质粒载体的基因疗法。其中有5款产品（Kymriah、ZOLGENSMA、YESCARTA、Breyanzi、Abecma）已获批FDA和欧盟双重上市，一款（Alofisel）获批欧盟上市。并且，有4款产品在审评时因快速审评制度而获得附条件、附期限批准上市，大大缩短审评时间，加速上市，批准期限为5年与7年。
韩国：韩国干细胞产品是由韩国FDA（KFDA）进行监管。韩国颁布《生命伦理和生物安全法》，并运用该法对干细胞产品进行集中监管。该法案允许胚胎干细胞的研究，尤其支持成体干细胞的研究，及允许治疗性克隆。韩国国家生命伦理委员会对干细胞产品的类型、对象以及使用胚胎或人类胚胎干细胞的来源进行监管，国家卫生部部长提出具体审批意见。
此外，韩国政府推出了关于推进干细胞产业投资发展的政策，通过立法来简化干细胞治疗产品授权的过程，减少干细胞产业化发展的障碍。2016年7月29日由KFDA旗下的食品医药安全评价院颁布了修改的“细胞治疗剂条件许可运营方针”。针对生物制剂等品目许可审查规定作出了“对安全性和治疗效果得到确认的细胞治疗剂将扩大条件许可对象”的决定，并提出了相关方针内容。
中国台湾：中国台湾卫生福利部2018年发布《特定医疗技术检查检验医疗仪器施行或使用管理办法》，将国际已施行、风险性低，或已经于台湾实施人体试验累积达一定个案数，安全性可确定、疗效可预期的细胞治疗项目，开放使用于符合适应症的临床治疗，以确保施行品质、保障病患权益。该办法明确临床治疗的细胞治疗项目、适应症及相关管理规范，并开放医疗机构施行自体周边血干细胞移植、自体免疫细胞治疗、自体脂肪干细胞移植、自体纤维母细胞移植、自体间充质干细胞移植、自体软骨细胞移植术等6类细胞治疗技术。
细胞与基因产业境内现状
发展历程：中国细胞与基因治疗在20世纪90年代已有临床研究，至2005年有两款针对实体瘤的CGT产品，但是之后几年热度消散，直到2010年后细胞治疗开始受到各大药企及研发机构的青睐。2016年，魏则西事件一度导致细胞免疫管线研发停滞。
随着相关技术指导与监管体系的完善，特别是2020年，政策的大力促进使得包括干细胞和免疫细胞治疗在内的细胞治疗领域的发展进入快车道，临床试验数量大幅增加。
截至2022年12月31日，国内共有57款干细胞药物临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审批中心受理，其中43款获得临床试验默示许可，已经进入或即将进入临床试验阶段。
2021年，复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液相继获批，中国迎来两款商业化CAR-T产品。2022年3月，传奇生物西达基奥仑赛获批于美国上市。今年6月，驯鹿生物的伊基仑赛注射液在国内获批上市。生物技术公司争相布局细胞与基因治疗产业，干细胞治疗、TCR-T等临床研发也不断取得进展，细胞与基因治疗即将迎来广阔前景。
产业链现状：经过多年发展，中国已形成了相对完整的细胞产业链。其中上游属于相对成熟的一环，主要为细胞采集与存储企业。细胞存储是通过一定的方法将细胞中的iPSC多能细胞保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响，是细胞医疗行业最基础、最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。因技术发展水平、海外厂商先发优势等影响使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商，相关议价能力较弱。
中游主要为干细胞增殖与细胞与基因治疗药物研发企业，主要从事技术研发工作，包括细胞增殖、细胞与基因治疗药物研发、实验室处理配套产品（如检测试剂）等。随着科研的持续投入和顶层设计在生物经济方面的大力推动，中国市场是全球较为活跃的细胞与基因治疗临床研究地区，在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展。
下游由开展细胞与基因治疗的医疗机构组成，以三甲医院为主。目前，细胞与基因治疗可用于对组织细胞损伤修复、代替损伤细胞功能等领域的疾病治疗，用体外培养、扩增的细胞培育人体组织器官进行器官移植以及自身免疫性疾病进行生物修复。此外，在消费级市场，细胞还能用于医学美容，延缓细胞衰老。在国家“先试先行”政策、不断扩容优质医疗机构、建立多层次医疗保障的举措下，市场研发活力有望提升，有望推出覆盖更多适应症的相关药物。
政策导向：目前，我国对于细胞和基因治疗的监管实行双轨制，由国家药品监督管理局和国家卫生健康委员会共同管理。其申报路径主要有两条：一是按药品申报，二是按医疗技术申报。过去十年中，我国在细胞治疗领域制定了一系列重要的政策和法规。
2016年以来，在国务院《“十三五”国家科技创新规划》、国家发改委《“十三五”生物产业发展规划》、国家食品与药品监督管理局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》和国家卫健委《关于大力发展康养产业助力健康中国战略的建议》等激励政策引导下，我国细胞治疗领域已经进入了高速发展阶段，《国家“十四五”规划和2035年远景目标纲要》决策部署，将细胞与基因治疗产业作为创新驱动战略，推动生物医药产业跨越式发展。
近年来，随着《干细胞临床研究管理办法》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》等管理办法相继出台，深圳和天津出台产业促进条例，细胞治疗双轨制监管体系不断完善和临床研究不断推进，细胞治疗进入规范发展阶段。2023年8月13日，国务院印发《关于进一步优化外商投资环境加大吸引外商投资力度的意见》，鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验，优化已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请的申报程序。我国细胞与基因治疗领域受多项利好产业政策加持，行业逐步走向正规并迈入快车道，在产学研医模式下有望加速实现商业化落地。
