神经免疫性疾病：是发生在神经系统中的自身免疫性疾病，包括多发性硬化症(MS)、视神经脊髓炎、炎性脱髓鞘性多发性神经病和重症肌无力等。可导致精神行为异常、反复癫痫发作、认知损害等临床症状，具有高致死率、高致残率，是导致青壮年人群身体残疾的主要原因。

这些疾病是由于自身免疫细胞、抗体等攻击神经系统为主要病理机制的自身免疫性疾病，导致轴索损伤、髓鞘脱失、神经肌肉接头破坏等病理改变。

神经免疫性疾病的根本在于免疫系统失调，形象地说，就是自己的免疫系统产生抗体而攻击自己身体里面的健康细胞，不仅对自身成分发生免疫反应，还会导致组织器官损伤或者功能障碍。

近年来业内研究者对神经系统自身免疫性疾病谱和神经系统自身抗体谱的认识不断深入，发现间充质干细胞（MSCs）具有自我更新、多向分化潜能、免疫调节和组织修复作用，可通过分泌细胞因子、调节T细胞等发挥免疫调节作用，成为神经系统免疫性疾病的新兴治疗方案之一。

干细胞在神经系统的作用机制

①细胞迁移：当体内组织发生损伤后，MSCs定向迁移至受损的组织或器官微环境中，维持或重塑其细胞功能的过程，这一过程涉及多种细胞因子、细胞信号通路参与。

②免疫调节：MSCs可抑制T细胞增殖、调节Th2/Th1细胞比例，还可阻滞B细胞的细胞周期，并抑制细胞增殖和产生抗体等作用。

③细胞分化：MSCs可分化为神经元、星形胶质细胞、少突胶质细胞等细胞。输注MSCs后，可向受损神经区域迁移并替换受损的驻留细胞，修复受损的神经元，改善临床症状。

干细胞治疗多发性硬化（MS）

MS以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为特点，具有散发性、成人易感、反复发生、预后差等临床特点。

Riordan等人观察报道干细胞对20例MS患者的临床疗效，其中患者入组时的基线诊断为复发缓解型MS 15例，原发进展型MS 4例，继发进展型MS 1例，随访显示所有患者临床症状均缓解，EDSS评分显著改善，无复发和恶化现象。

干细胞治疗视神经脊髓炎(NMO)谱系病

NMO谱系病是一种视神经与脊髓同时或相继受累的急性或亚急性脱髓鞘神经免疫性病变。以前被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕见亚型，但如今被认为是另一种疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫疾病不同的是，视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4，它与疾病活动度相关。在造血干细胞移植后，患者的血液中不再具有可识别的AQP4。

在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人残疾的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。

Fu等人则报道了15例接受骨髓MSCs治疗的NMO谱系病患者情况，为患者静脉注射约1.0×108自体骨髓MSCs并进行为期2年的临床随访，其中13例患者未再出现临床复发现象，且EDSS评分有较好改善。

另一项研究纳入12例应用自体MSCs治疗NMO的研究，经过临床治疗与细心护理，12例患者的病情均有好转并出院，其中有2例患者完全康复。

干细胞治疗重症肌无力(MG)

MG是一种累及神经-肌肉接头的自身免疫性疾病，临床特征主要为波动性肌无力，而且肌无力具有活动后加重、休息后减轻、晨轻暮重等临床特点。

目前重症肌无力主要的治疗手段包括缓解症状的药物治疗、免疫抑制剂、血浆置换、胸腺切除及支持治疗，其中免疫抑制剂是主要的治疗手段。然而，常规疗法对一部分重症肌无力患者没有效果。

2009年，美国加州大学旧金山分校儿童医院的Strober医生报道1例利用异体造血干细胞移植治疗重症肌无力的病例。患者是1位17岁的男孩，11个月大时就被诊断为重症肌无力。在接受造血干细胞移植前，常用的免疫抑制剂已经无法控制他的病情。移植的造血干细胞来自HLA匹配的亲属。患者在接受移植后，肌无力症状得到缓解，并且不再服药，而且成为一名运动员。截至文章发表时，疗效已经持续40个月。

Bryant等人报道7例接受自体干细胞移植的MG患者，其中6例为原发性MG，1例为滤泡性淋巴瘤后继发MG，7例患者均获得明显的临床症状缓解，治疗过程中有1例伴发有免疫相关性的移植物抗宿主病，但并未出现其他严重的干细胞相关性临床不良反应。

干细胞治疗自身免疫性脑炎(AE)

AE泛指一类由自身免疫机制介导的脑炎，临床以精神行为异常、癫痫发作、近事记忆损害等多灶或弥漫性脑损害为主要表现。