今年已有13款干细胞新药提交申请，用于治疗糖尿病、结肠炎等
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发布日期：2024-10-15
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干细胞药物赛道火热，人民日报健康客户端记者发现，截至9月，今年国家药品监督管理局药品审评中心已受理的干细胞新药总数达到13款，还有4款在审品种，均为治疗用生物制品，涉及2型糖尿病、中重度活动性炎症性肠病、中重度系统性红斑狼疮等多种适应症。
已受理的新药中，主要是基于人羊膜、人脐带、宫血等多种间充质干细胞的研究和开发。“干细胞创新药物目前在全球范围内已有大量的临床试验，造血干细胞是最早应用于临床的干细胞类型，不过适应症较窄，主要用于治疗血液系统疾病，如白血病和淋巴瘤。间充质干细胞（MSCs）在临床转化上走得最广，已被用于治疗神经系统、消化和免疫系统以及骨科疾病等多种疾病。”
目前，全球已有多个国家批准了基于间充质干细胞的药物上市，如欧盟批准的Alofisel用于治疗克罗恩病的复杂肛周瘘，以及日本批准的Temcell用于治疗急性移植物抗宿主反应（aGVHD）。我国在干细胞药物研发方面也取得了进展，已有多个干细胞药品获批进入临床试验阶段，主要为间充质干细胞。涉及的疾病种类包括脑卒中、阿尔茨海默病、牙周炎、帕金森病、脊髓损伤、心力衰竭、肝硬化、肝衰竭等疾病。 目前，我国的干细胞创新药物研发在全球处于快速追赶并局部领先的地位。我国不仅在干细胞制备和质量控制方面逐步达到了国际标准，在干细胞新药的临床研究上也不断取得突破，在某些细分赛道上处于领先地位。“比如我国拥有世界上首个注册的牙髓间充质干细胞新药，我国首次研发了干细胞内泌体（与外泌体相比效率提升16倍）。这些成果的取得离不开政府对干细胞技术的发展给予了政策上的支持和鼓励，干细胞技术被纳入国家发展战略后，为干细胞研究和临床转化提供了良好的政策环境。”
干细胞创新药的发展也面临诸多挑战。例如在技术方面，干细胞药物的研发涉及复杂的生物技术，包括干细胞的提取、培养、分化和应用等，还存在很多技术难题有待科研和产业相关人员的努力；在药物安全性和有效性验证方面，干细胞治疗的安全性和有效性依旧需要通过大量的临床试验来验证，这是一个长期且复杂的过程；
在政府监管方面，干细胞药物的监管政策在全球范围内都仍处于不断完善之中，如何在确保安全有效的前提下加快审批流程是整个产业都要面对的挑战。“干细胞作为新兴产业，相关研发生产技术迭代也在不断加快，科研人员和企业需要不断跟进最新技术，以免落后于行业发展。”
